Рубрики фoтo: pixabay.com
Xoрeя гeнтингтoнa связaнa с мутaциями в гeнe пoд нaзывaниeм xaнтингтин, в кoтoрoм находится участок, который состоит из нескольких повторов триплета CAG. Число таких повторений у здоровых людей составляет от 9 до 35, но у людей, которые подвержены болезни больше. При этом заболевании довольно долго не проявляет себя, ее первые симптомы проявляются только в возрасте 35-45 лет.
Как сообщают эксперты, сотовая модель имеет важное значение для изучения молекулярных механизмов развития заболевания. Пока что специалисты способны проводить только симптоматическое лечение, которое позволяет временно улучшить состояние больного, но не более того. Другой информации, по мнению исследователей, могла бы изменить ситуацию к лучшему.
Если вы хотите создать клеточные линии, При болезни ученые с помощью современных технологий редактирования генома CRISPR/Cas9 удлинили тракта CAG-повторов, тем, что мутации в нормальные клетки. Затем клетки соединительной ткани с мутации репрограммировали, «вернуть их в прошлое», это тем, что из них индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые имеют потенциал к дифференцировке во все типы клеток. В настоящее время эксперты наблюдают за другими изменениями, которые проходят через клетки мутации, а также работают на развитие других модельных рядов.
Дальнейшая работа с полученными материалами, они могут дать много ценной информации, и, скорее всего, в долгосрочной перспективе и разработать эффективный метод лечения, При болезни, утверждают эксперты.